恩古来素是什么药物及其主要用途
恩古来素（Entrectinib）是一种口服的、具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂，属于一类精准靶向治疗药物。它的主要作用是针对特定的基因突变，特别是NTRK基因融合以及ROS1基因阳性的晚期或转移性实体瘤。这类药物通过精准抑制由这些基因异常所驱动的癌细胞生长信号通路，从而达到控制肿瘤的目的。由于其能够穿透血脑屏障，对发生脑转移的患者也显示出治疗潜力。
在临床上，恩古来素主要用于治疗成人和儿童患者中，经检测证实存在NTRK基因融合且没有已知获得性耐药突变的实体瘤，以及用于治疗ROS1阳性的晚期非小细胞肺癌。它的出现代表了肿瘤治疗进入“篮子试验”和“伞式试验”的个体化精准医疗时代，即不再单纯依据肿瘤原发部位，而是依据驱动肿瘤的特定分子标志物来选择治疗方案。这为许多难治性、罕见肿瘤的患者带来了新的希望。
需要注意的是，恩古来素作为处方药，其使用必须严格遵循医嘱。医生会根据患者的基因检测结果、肿瘤类型、身体状况以及既往治疗史来综合评估是否适用。治疗过程中也可能出现一些副作用，如头晕、便秘、疲劳、体重增加等，需要密切监测和管理。因此，患者切勿自行购买或使用，务必在专业肿瘤科医生的指导下进行规范治疗。
本文旨在提供恩古来素的基础医学信息科普，内容仅供参考，不能替代专业医疗建议、诊断或治疗。用药决策请务必咨询具备资质的执业医师，并严格遵循处方指导。
关于恩古来素的常见问题
1. 恩古来素主要治疗哪些癌症？
恩古来素主要治疗携带NTRK基因融合的多种实体瘤（不限癌种）以及ROS1基因阳性的晚期非小细胞肺癌。
2. 使用恩古来素前需要做基因检测吗？
是的，必须通过基因检测（如NGS测序）确认存在NTRK基因融合或ROS1基因阳性，这是使用该药物的前提条件。
3. 恩古来素常见的副作用有哪些？
常见副作用包括头晕、便秘、味觉障碍、疲劳、体重增加、水肿等，通常可控，但需在医生指导下管理。
4. 恩古来素对脑转移有效吗？
有效。恩古来素能穿透血脑屏障，因此对原发性中枢神经系统肿瘤和发生脑转移的实体瘤患者具有治疗潜力。
5. 恩古来素是化疗药吗？
不是。恩古来素是靶向药，它精准作用于癌细胞特定的基因突变靶点，与无差别杀伤细胞的传统化疗原理不同。